Journal de bord d’ ‎Arthur du Colombier‎ au CRF International Conference de Dallas

Toujours aussi riches et importantes, les sessions Breakout permettent aux personnes atteintes de choroïdérémie et/ou leurs proches de se réunir afin de discuter. Le but est d’échanger librement sur son quotidien, de partager ses joies et ses doutes, transmettre ses expériences, apporter des conseils, créer des connections et dédramatiser. Cette année la répartition s’est faite par catégorie d’âge (ci-dessous le groupe de jeunes)

Le groupe de jeunes du breakout de la conférence internationale de Dallas

Voir la vidéo Facebook de H Eric Hartman

Être présent à la conférence internationale à Dallas sur la choroïdérémie (organisée par la CRF), c’est avant tout pour représenter France Choroïdérémie, se renseigner davantage sur la maladie, connaître les dernières avancées en recherche et découvrir de nouveaux outils technologiques qui facilitent le quotidien des malvoyants. Mais c’est aussi pour retrouver de vieux amis et y faire de nouvelles rencontres…

Rencontre entre vieux amis

Parmi les nouveaux venus à Dallas, certains comme F. Hoffman-La Roche Ltd ont su se démarquer. Représentée par Andreas Wenzel, la société a su marquer les esprits par sa volonté d’améliorer la qualité de vie de ses patients avec leurs produits et services.
Parmi plus de 7000 maladies rares, elle a choisi de s’intéresser à la choroideremie et souhaite nouer des contacts à travers le monde (la France comprise). Son projet « 4D Molecular Therapeutics » vise à trouver le bon virus et la bonne méthode pour l’insérer et obtenir l’effet voulu.

Les laboratoires Nightstartx Therapeutics, spécialisés dans l’étude des maladies rétiniennes, étaient présents à Dallas. Leurs phases 1 et 2 étant complétées, ils s’attaquent maintenant à la phase 3 de leur traitement pour la choroideremie. Pour rappel, il consiste à injecter une protéine manquante dans la rétine qui permettra de préserver les cellules défectueuses, et donc la vue. Sur les 32 patients traités en deux ans, les résultats sur le long terme sont assez prometteurs mais nécessitent encore des suivis réguliers. Selon David Fellows, 140 patients seront recrutés d’ici mi-2019 pour la phase 3. Il a aussi affirmé que ceux choisis pour le placebo bénéficieront du traitement lorsque celui-ci sera complété (aucun détail n’a encore été donné sur cette prise en charge, ni sur le prix à la commercialisation).

Nightstartx-crf-international-conférence-2018

Le samedi 23 juin, une session Q&A fut organisée avec quatre patients déjà traités (par Spark ou Nightstartx). Comme à chaque fois, l’échange fut riche d’autant plus que le groupe de patients était assez varié (le plus jeune sur la gauche a 21 ans). Tous s’accordent à dire que l’opération est lourde, que la récupération les premiers jours est difficile (7-10 jours), mais le gain en vaut la peine. Toutefois ils ont bien insisté sur l’importance de se plier aux règles de procédure et d’être prêt à subir des suivis réguliers pendant un long moment (mais vous avez le droit de vous retirer à tout moment des essais ?).

quatre patients déjà traités (par Spark ou Nightstartx)